Trwają prace nad rewolucyjną terapią komórkową CAR-T w leczeniu szpiczaka plazmocytowego (szpiczaka mnogiego), przynoszącą nadzieję na skuteczniejsze i bardziej dostępne leczenie tego nowotworu. Projekt, realizowany jest przez konsorcjum złożone z Dolnośląskiego Centrum Onkologii, Pulmonologii i Hematologii, Instytutu Immunologii i Terapii Doświadczalnej PAN we Wrocławiu oraz Spółki Centrum Transferu Technologii Meditransfer IITD sp. z o.o.

Realizacja tego projektu spowoduje radykalne obniżenie kosztów terapii i produkcji preparatu CAR-T, co z kolei przełoży się na zwiększenie dostępności tej innowacyjnej formy leczenia dla pacjentów. Przyczyni się także do wdrożenia tej terapii do rutynowego stosowania w praktyce klinicznej.

Jak działa terapia CAR-T?

Terapia CAR-T to zaawansowana technologicznie forma immunoterapii, wykorzystująca zmodyfikowane genetycznie limfocyty T. Procedura obejmuje pobranie krwi pacjenta, genetyczne programowanie i modyfikację komórek w laboratorium, a następnie ich wzmożoną produkcję i zwrócenie ich pacjentowi poprzez infuzję dożylną. Gdy komórki CAR-T dostają się do krwiobiegu, identyfikują i niszczą komórki nowotworowe, stanowiąc innowacyjną formę walki z rakiem.

Cel Projektu i Finansowanie

Głównym celem projektu jest opracowanie procedury komórkowej CAR-T leczenia szpiczaka plazmocytowego. Sukces badania pozwoliłby na stosowanie tej terapii w nowych wskazaniach. Finansowanie projektu pochodzi ze środków Agencji Badań Medycznych. Projekt obejmuje badania naukowe podstawowe, przemysłowe oraz rozwojowe, w tym kliniczne. Badania przemysłowe skupiają się na zaprojektowaniu genetycznych konstruktów, których celem terapeutycznym będzie specyficzny antygen BCMA charakterystyczny dla szpiczaka plazmocytowego. Kolejnym etapem są badania kliniczne fazy I-II, w których preparat CAR-T będzie testowany na pacjentach z nawrotową lub oporną postacią szpiczaka plazmocytowego.

Równolegle z badaniami klinicznymi zostaną podjęte działania mające na celu opracowanie CAR dla nowego celu terapeutycznego – guzów litych z założeniem użycia jako terapii wspomagającej po usunięciu guza, które będą obejmowały zaprojektowanie konstruktów genetycznych m.in. z wykorzystaniem algorytmów sztucznej inteligencji do wyznaczenia celu terapeutycznego, wytworzenie wektorów lentiwirusowych z nowym konstruktem genetycznym CAR-T do transdukcji limfocytów T oraz  prace związane z badaniem efektywności wytworzonego preparatu w modelu in vivo i in vitro.

Wartość Projektu dla Pacjentów

Szpiczak plazmocytowy, nowotwór wywodzący się z komórek B, dotyka rocznie 2-3 tys. Polaków. Dlatego projekt ma kluczowe znaczenie, szpiczak jest chorobą przewlekłą i nieuleczalną, a obecnie dostępne terapie są często niewystarczające. Terapia komórkowa CAR-T otwiera nowe perspektywy, zwłaszcza dla pacjentów z wczesną nawrotowością lub opornością na dotychczasowe leki. W Polsce średnie przeżycie chorych na szpiczaka plazmocytowego wynosi 3-6 lat, w porównaniu do globalnych 15-20 lat.

Projekt reprezentuje nowoczesne podejście do leczenia szpiczaka plazmocytowego, wykorzystując potencjał terapii komórkowej CAR-T. Sukces tego przedsięwzięcia nie tylko poprawi skuteczność leczenia, ale również uczyni tę innowacyjną terapię bardziej dostępną dla szerszej grupy pacjentów, przyczyniając się do postępu w dziedzinie onkologii.